Bajo el lema ‘¿Qué es una enfermedad rara? Venga a conocerlo’, el Club de Opinión Farmacéutico Malagueño organizó el jueves, 31 de marzo, una jornada para abordar la problemática a la que se enfrentan pacientes, médicos, farmacéuticos y laboratorios en su día a día con estas patología, que en la actualidad alcanzan las 7.000 en todo el mundo, y en que en Málaga afectan a más de 100.000 personas, una cifra que se eleva a los tres millones en todo el territorio nacional.
En este acto, en el que intervinieron expertos de distintos segmentos implicados en las EERR, tuvieron lugar dos mesas redondas. La primera de ellas abordó las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos desde la óptica del experto médico, farmacéutico y paciente, mientras que en la segunda se resaltó el papel de la oficina de farmacia, distribución e industria en estas patologías.
Las principales reivindicaciones realizadas en este debate fueron la necesidad de crear un fondo estatal para sufragar los tratamientos con medicamentos huérfanos, la existencia de un cribado neonatal para un diagnóstico precoz y un trabajo amplio por parte de las administraciones, entre otras muchas.
La primera intervención corrió a cargo de Manuel Pérez Fernández, presidente de MEHUER (Fundación de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras) y del Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, quien recordó que una enfermedad rara es aquella que afecta como máximo a 5 de cada 10.000 habitantes, y que un medicamento huérfano es aquel producto destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras. Pérez reprochó la inexistencia de un cribado neonatal y reclamó una “modificación legal para que todos los acuerdos del Consejo Interritorial sean aplicados de manera equitativa en todas las comunidades autónomas”. Por su parte, Salvador García, médico experto en EERR y director médico de Sanofi Genzyme destacó que el 80% de estas patologías “son hereditarias”, y que un 75% afecta a niños. Además, apuntó que el 30% de los pacientes con enfermedades raras fallecen antes de los cinco años, que muy pocas tienen tratamiento y que el diagnóstico de una enfermedad rara tarda una media de entre siete y diez años. “Hay pacientes que esperan aún tener nombre para su enfermedad”, añadió.
Uno de los casos personales lo expuso Lola Fenech, Responsable de Comunicación de la Asociación Española de Enfermos de Glucogenosis, quien tiene un hijo de ocho años con la Enfermedad de Pompe, una patología que afecta al desarrollo normalizado de los músculos del cuerpo. Fenech alabó a los profesionales que estudian e investigan los tratamientos para EERR ya que “trabajan día a día sin un reconocimiento especial” y solicitó la probación de “un Real Decreto de medidas urgentes para enfermedades raras en las distintas áreas”. En esta misma línea, Estrella Guerrero, trabajadora social de la Asociación Piel de Mariposa, DEBRA España, demandó una mayor coordinación entre ministerios y comunidades autónomas y una mayor uniformidad en el acceso a tratamientos”.
El vicepresidente de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahúerfanos) y director general de Sanofi Genzyme, Francisco J. Vivar, fue en encargado de inaugurar la segunda mesa redonda. “Existe un compromiso sólido por parte de los laboratorios farmacéuticos en lo referente a los medicamentos huérfanos”, manifestó, y agregó que hay tratamiento específico para 200-300 de las 7.000 patologías que existen en todo el mundo. Por su parte, Leandro Martínez, presidente de COFARÁN, resaltó que los farmacéuticos “somos el mejor sistema de logística de distribución de medicamentos. Más del 85% de distribución están en manos de los farmacéuticos”.
Francisco Florido, presidente del Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Málaga cerró la segunda mesa de debate sobre enfermedades raras y reveló que el gasto medio de facturación de medicamentos huérfanos en la provincia de Málaga durante los últimos cinco años representa sólo el 0,15%. Asimismo, manifestó que “todo tratamiento debe tener una premisa: la equidad. Debe de estar al alcance de todos los pacientes a los que estén indicados” y expresó su intención de organizar desde el Colegio de Farmacéuticos de Málaga “un encuentro para el próximo año para abarcar este tema con todos los sectores implicados”.